RHFenes AD-møte har nylig vedtatt å gi gruppeunntak for pasienter som inkluderes i første ekspansjonskohort i IMPRESS-Norway. IMPRESS-Norway er en studie innen presisjonsmedisin som tester godkjente legemidler på nye indikasjoner basert på
genetiske endringer i kreftsvulsten til pasienten. Studien startet april i fjor, og så langt har over over 60 pasienter fått tilbud om behandling (identifisert i Nasjonalt molekylært tumor board blant 250 pasienter som har fått utført utvidet molekylær profilering).
Mange nye legemidler retter seg mot spesifikke kjennetegn i kreftcellene, for eksempel en mutasjon eller mer sammensatte molekylære endringer (presisjonsmedisin). Gjennom utvidet diagnostikk kan slike kjennetegn identifiseres i kreftformer der medikamentet ikke har godkjenning, og der medisinen kan ha god effekt. Gjennom IMPRESS-Norway er flere slike medikamenter tilgjengelig for pasienter i Norge (foreløpig er IMPRESS-Norway støttet av Roche, Novartis, Eli Lilly and Company og helt nylig også Incyte).
I første fase kan opp til tjuefire pasienter bli inkludert i en behandlingskohort som defineres av dette kjennetegnet (biomarkør), legemiddel og krefttype. Dersom fem eller flere pasienter av disse første tjuefire har klinisk nytte av behandling (ikke progresjon) etter seksten ukers behandling, vil det være behov for videre undersøkelser i en større pasientgruppe, – en såkalt ekspansjonskohort. En foreslått modell for ekspansjonskohorter er at den organiseres som en fase 2 studie der legemiddelselskapene gir legemiddel til pasienter de første seksten ukene, og deretter overtar det offentlige kostnadene for legemidlet for de pasientene som har klinisk nytte. Det er denne modellen RHFene og NyeMetoder har vurdert som aktuell i Norge.
Internasjonalt samarbeid om ekspansjonskohorter
IMPRESS-Norway ble nylig enig om å dele data med tilsvarende presisjonsmedisin studier i Norden og Nederland (DRUP) for raskere å kunne samle effektdata på små pasientgrupper med spesifikke mutasjoner. I kjølevannet av dette er IMPRESS-Norway nå invitert av den Nederlandske DRUP studien til å delta i en ekspansjonskohort for behandling av pasienter med inaktivering av begge alleler av genene som koder for BRCA1 og/eller BRCA2 (bi-alleliske) med PARP-hemmer (olaparib). Denne ekspansjonskohorten åpnes på bakgrunn av resultater fra tjuefire pasienter som er blitt behandlet i DRUP studien. RHF`en har nå vedtatt et gruppeunntak for pasienter som blir inkludert i denne ekspansjonskohorten i IMPRESS-Norway dersom den initieres i Norge. Dette betyr at det offentlige overtar kostnadene for legemidlet for de pasientene som har klinisk nytte etter seksten ukers behandling i denne ekspansjonskohorten.
Pasientgruppene i presisjonsmedisin studier er svært små og i Norge estimerer vi å kunne inkluderer ca. 5 pasienter i året i denne spesifikke kohorten (estimert på bakgrunn av hvor ofte disse forandringene er observert). Derfor er samarbeidet med de andre presisjonsmedisinstudiene svært viktig for å raskere kunne få kunnskap om effekten av behandlingen på pasientgruppen.
Dette er et eksempel på et gruppeunntak besluttet av fagdirektørene i RHFene for tidlig innføring av presisjonsmedisin i helsetjenesten mens man samler ytterligere effektdata for kost/nytte-beregninger. Det er også besluttet at denne løsningen med gruppeunntak og en fordeling av studiekostnader mellom legemiddelselskapene og det offentlige også vil være aktuell for videreføring av andre kohorter i IMPRESS dersom funn fra de første tjuefire pasientene indikerer effekt av behandlingen.
Offentlig-Offentlig-Privat samarbeid
Åpningen av den første ekspansjonskohorten til IMPRESS er et eksempel på hvor viktig offentlig-offentlig-privat samarbeid for utviklingen av kreftområdet. I studien går legemiddelindustri, sykehus og myndigheter sammen om å teste nye modeller for innføring av presisjonsmedisin. Temaet om ekspansjonskohorter har vært diskutert mye i det etablerte samarbeidsorganet for presisjonsmedisin kalt CONNECT hvor aktører fra både sykehusene, industripartnerne og myndigheter deltar.
Les mer om saken i VG her: